一個美國團隊２５日在英國《自然》雜志發(fā)表報告說，它在基因編輯技術方面取得新進展，可通過一種新型“堿基編輯器”在基因中替換堿基，有助科學家增強對遺傳疾病的理解和開發(fā)新療法。
基因是脫氧核糖核酸（ＤＮＡ）上的片段，而ＤＮＡ雙鏈螺旋結構由４種化學堿基組成，即腺嘌呤（Ａ）、鳥嘌呤（Ｇ）、胞嘧啶（Ｃ）和胸腺嘧啶（Ｔ），其中鳥嘌呤和胞嘧啶配對，腺嘌呤和胸腺嘧啶配對。
美國布羅德研究所的科研人員在報告中描述了一種新型堿基編輯器，它可以在不斷開ＤＮＡ雙鏈的情況下，將Ａ·Ｔ堿基對轉(zhuǎn)換成Ｇ·Ｃ堿基對，也就是說能實現(xiàn)高效、可選擇性地在基因中替換堿基。
在所有已知的疾病相關單堿基對突變中，約有一半涉及野生型Ｇ·Ｃ堿基對轉(zhuǎn)換成突變型Ａ·Ｔ堿基對，新發(fā)明的堿基編輯器有可能幫助患者恢復這一類突變。
據(jù)介紹，這種堿基編輯器對細菌細胞和人類細胞的ＤＮＡ均有效，在人類細胞中，它們能在大范圍目標區(qū)域內(nèi)引入預期突變，效率約為５０％，高于任何其他基因組編輯方法的效率，而且?guī)缀鯖]有副作用。
英國倫敦大學學院的研究人員海倫·奧尼爾評價說，這種可直接修改堿基對的能力對疾病研究以及未來修復疾病導致的變異能夠起到重要作用。
英國弗朗西斯·克里克研究所的羅賓·洛弗爾－巴奇教授說，這種堿基編輯器５０％的效率令人印象深刻，但仍有待進一步提高，今后還需更多研究來證實這種方法的安全性。（記者 張家偉）
